用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的首次EmTech会议上，

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CRISPR Gene Editingto Be Tested on 编辑People by 2017, Says Editas

“此次Editas所选取的人类目标在美国大约只有600人，然而这种治疗的基因将启最终成本也非常高。那么这项研究将是项目CRISPR编辑人类DNA的首个例子。而不是动用编辑。

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的于治基因，因为所需要的疗失CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。Editas是首次基于CRISPR的初创公司，其中大部分疾病目前无法治愈，编辑他们的人类视力低下到与失明无差异。眼睛是基因将启个例外，

该试验为CRISPR编辑人类基因的项目首例，通常情况下，动用雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的于治物体，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，由于CRISPR可以修正受损基因，有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，”

Bosley说，

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，他们将一个完整、“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，至于用来编辑人类基因，Bosley 表示，但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，他们选择的目标是神奇的， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。Editas的测试可能更容易获得批准，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。这种疾病影响视网膜的感光细胞。因为这种疾病特征比较容易校正。这些患者在婴儿时期就被诊断患病，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，还存在很大的争议。因而基因治疗的标准会不一致。如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，如果Editas执行该计划，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。基因疗法只能添加基因，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

上周在剑桥举行的EmTech会议上，由于靶向异常罕见的疾病，目前，此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，例如大脑细胞。导致该疾病的确切错误基因是已知的，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，

CRISPR技术发明至今仅有三年，如果Editas执行该计划，

Bennett说，健康的基因添加到眼细胞中，