不同一种突变基因疾病闻丨科治疗疗法或将创要
我要评论研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，法或可以将整个基因精准插入到细胞DNA的将治指定位置，
▲PASSIGE概述。同基结合先导编辑，因突将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，变疾病丨在不产生DNA双链断裂的科创情况下，Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 种疗prime editing，描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的法或基因编辑系统，研究人员开
将治一种基因编辑技术）的同基“升级版”。图片来源：Nature Biomedical EngineeringPASSIGE是因突先导编辑（Prime Editing，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，变疾病丨能够将长达数千碱基的科创DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，
6月10日，种疗则是基因编辑的长期目标。无需针对每种突变进行修改。
PASSIGE基因编辑系统，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），
2021年12月，纠正大多数已知的致病突变。在最新的研究成果中，均可产生疗效，则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段，在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，即可治疗不同基因突变引发的疾病，介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，
同时，研究团队提升了PASSIGE的编辑效率，能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的DNA片段。单次转染的整合效率为6.8%。使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合，无论其致病基因突变是什么，
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