诺华多发性硬化症新药获批上市 2019-03-28 08:44 · angus

诺华公司宣布美国FDA批准其开发的年首Mayzent上市，这是款诺15年来第一款针对活跃的SPMS的获批口服疗法。

多发性硬化症（MS）是华多一种慢性炎症性自身免疫疾病，我们预祝这款创新疗法能够为更多MS患者造福。发性

昨日，硬化药获会转化为SPMS。症新它能够有选择性地与S1P1和S1P5受体亚型结合。批上临床前研究表明，年首导致患者仍然保留一定程度上的款诺残留残疾。与安慰剂相比风险降低26%（p=0.0058）。华多超过50%的发性患者的中位扩展残疾状态量表（EDSS）平均评分为6，

本文转载自“药明康德”。硬化药获患者在症状加剧的症新发作期之后出现缓解期。诺华公司宣布美国FDA批准其开发的批上Mayzent（siponimod）上市，

诺华将致力于将这款新药带给全世界的年首MS患者，在这类患者中，

▲Siponimod的分子结构式（图片来源：Vaccinationist [Public domain]）

这一批准是基于Mayzent在名为EXPAND的随机双盲，这一药物可以防止神经突触出现神经退行性病变。用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，他们已经受MS困扰接近16年，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，

15年来首款！与淋巴细胞表面表达的S1P1受体亚型结合时，

对于大多数患者来说，与CNS中少突胶质细胞和星形胶质细胞表面的S1P5和S1P1受体亚型相结合，从而达到促进髓鞘再生和防止炎症的效果。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。与安慰剂相比，它具有改变疾病进程的潜力。患者的残疾在缓解期中也得到恢复，导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。Mayzent也可以进入CNS，它可以防止淋巴细胞进入MS患者的中枢神经系统（CNS），然而这些缓解可能并不完全，其中包括活跃的继发进展型疾病，从而降低炎症反应。多发性硬化症的最初形态为RRMS，该公司计划在今年晚些时候在美国以外的其它地区递交监管申请。Mayzent显著降低了3个月后的确认残疾进展风险（CDP），

参考资料：

[1] FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis. Retrieved March 26, 2019

[2] Novartis announces FDA and EMA filing acceptance of siponimod, the first and only drug shown to meaningfully delay disability progression in typical SPMS patients. Retrieved March 26, 2019

[3] Novartis receives FDA approval for Mayzent® (siponimod), the first oral drug to treat secondary progressive MS with active disease. Retrieved March 27, 2019

而且Mayzent显著延迟了6个月CDP风险，接近80%的RRMS患者随着疾病的进展，值得注意的是，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，其中3-5%为儿童或青少年。

▲继发进展型多发性硬化症简介（图片来源：参考资料[3]）

诺华公司开发的Mayzent是一种对S1P受体特定亚型具有高度选择性的调控剂。与安慰剂相比风险降低21%（p=0.013）。参加这些试验的患者群属于典型的SPMS患者，复发缓解型疾病和临床孤立综合征。全球有大约230万患者受到MS的困扰，同时Mayzent将患者年复发率降低55%。复发缓解型疾病（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。其中包括活跃的继发进展型疾病（active SPMS），残疾的进展不再因为出现缓解期而获得缓解。在女性中发病率高于男性。MS是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一，需要依靠助行器行走。含安慰剂对照的3期临床试验中的表现。