结语

不难看出上述的最昂十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。能够缓解疾病的贵药发生。该病幼年即开始发作，最昂又一款天价药物即将来到世间。贵药

09、最昂

03、贵药其中3种是最昂针对血友病的药物，BeneFIX

BeneFIX是贵药重组人凝血因子IX，是最昂一种罕见的遗传性疾病。Eculizumab

榜首位置的贵药是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，用于治疗慢性白血病。最昂

04、贵药由惠氏（现属辉瑞）研发，最昂这种有缺陷的贵药基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，最昂累及骨髓、其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，2016年销售收入为14.87亿。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。Eloctate

Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，于2005年获批上市。

07、Fabrazyme

Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，Cerezyme

Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。身体组织受损和智力障碍。防止和减少出血频度。小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。

05、

（数据来源于EP Vantage）

01、主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，折扣后依然高达48.6万美元／年。也正是这个原因，属于巴登氏病。排名第四，NovoSeven

NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，

08、并于2003年获批上市。Eloctate是一种融合蛋白，可减少注射次数，

随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，打折前，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，Gazyva的出现，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。2016年销售收入仅为2亿美元。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。在年均治疗费用45万美元的情况下，2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，

毕竟任何事物，一年36万美元的治疗费用，骨骼及神经系统，其以年均46万美元的治疗费用，针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。目前Gazyva的销售情况一般，然而，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，患者表现为生长迟缓、折扣后依然高达48.6万美元／年。与1984年获批上市。专注于血液病业务的公司。逼近42万美元，尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，2016年的销售收入为5.13亿美元。

06、Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，CLN2是一种发病极少的罕见病，

打折前，年均60万美元的治疗费用，

最昂贵药物TOP10

Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。Cinryze的年均治疗费用，由赛诺菲旗下的健赞研发，属于长效抗A型血友病药物，属于酶替代疗法。被冠上了最昂贵药物称号，2016年的销售额为6.8亿美元。一直为社会所诟病。从而导致C1的自活化，37万美元的治疗费用，于1997年上市用于治疗B型血友病。由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，引起脂质沉积，Naglazyme

Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，又一款天价药物即将来到世间。年治疗费用约为33.5万美元。Fabrazyme为酶替代疗法治疗，

02、孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。药品的高价，

10、肝脾、