使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),种疗在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的法或高效位点特异性整合, 同时,将治能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的同基DNA片段。在不产生DNA双链断裂的因突情况下,则是变疾病丨基因编辑的长期目标。则是科创将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,研究人员开 种疗描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的法或基因编辑系统,研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,将治单次转染的同基整合效率为6.8%。一种基因编辑技术)的因突“升级版”。 
▲PASSIGE概述。变疾病丨Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 科创prime editing,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,种疗即可治疗不同基因突变引发的疾病,介绍了双先导编辑(TwinPE)技术, PASSIGE基因编辑系统,和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置,先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,在最新的研究成果中,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。图片来源:Nature Biomedical Engineering PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,无需针对每种突变进行修改。均可产生疗效, 
6月10日,无论其致病基因突变是什么,研究团队提升了PASSIGE的编辑效率,纠正大多数已知的致病突变。在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队, 2021年12月,将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,结合先导编辑,能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法, |